Egenskaper

Farmakokinetiske data spesifikke for barn

• T_max (gjennomsnitt (intervall)): 1.7 - 6.0 timer
• T_1/2 (gjennomsnitt): 135 - 177 dager

(EPAR Spinraza)

On- og off label status på doseringsanbefalinger i KOBLE

• 5q spinal muskelatrofi:
  • Intratekalt:
    • Nyfødt, født til termin:
      • Lav-dose regime: Delvis on label*
      • Høy-dose regime: Delvis on  label*
    • 1 måned-18 år: 
      • Lav-dose regime: On label
      • Høy-dose regime: On  label

* SPC til Spinraza angir ikke spesifikk alder, men under punkt "4.8 Bivirkninger" angis det at kliniske studier har inkludert  SMA-pasienter i alder fra og med 14 dager.

(SPC til Spinraza 12, 28 og 50 mg injeksjonsvæske, oppløsning,  EU/1/17/1188/001-003, oppdateringsdato: 04.08.2026)

Tilgjengelige preparater

Knusing og deling av tabletter, og åpning av kapsler.
Retningslinjen skal leses før bruk av Knuse- og delelisten

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Håndtering av parenterale legemidler.
Det anbefales å lese bakgrunnsinformasjonen før bruk av blandekort.

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Annen praktisk informasjon

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Doseringer

Nedsatt nyrefunksjon hos barn > 3 måneder

Det finnes ingen tilgjengelig informasjon om dosejustering ved nedsatt nyrefunksjon.

Bivirkninger spesifikke for barn

• Svært vanlige (> 10 %): Hodepine, ryggsmerter og oppkast. Disse bivirkningene kan anses å være relatert til spinalpunksjonsprosedyren eller som manifestasjon av postspinalpunksjonssyndrom.
• Ukjent frekvens: Meningitt, kommuniserende hydrocephalus, aseptisk meningitt og hypersensitivitet (eks. angioødem, urtikaria og utslett).
  
  
• Immunogenisitet: Dannelse av antistoffer mot legemidlet ble sett hos ca. 4% av forsøkspersonene, uten påvirkning på bivirkninger. Ved dannelse av slike antisoffer var responsen vedvarende i noen tilfeller, og forbigående i andre tilfeller. (SPC Spinraza)

Generelle bivirkninger

• Svært vanlige: Hodepine*, oppkast*, ryggsmerter*, feber.
• Ikke kjent: Meningitt, overfølsomhet**, aseptisk meningitt, araknoiditt.
  *Bivirkninger ansett å være forbundet med spinalpunksjonsprosedyren. Disse bivirkningene kan anses som manifestasjoner av postspinalpunksjonssyndrom. Disse bivirkningene ble rapportert i CS4 (senere debut av SMA) med en insidens minst 5 %
  høyere hos pasienter behandlet med Spinraza (n=84) sammenlignet med shamkontroll.
  **F.eks. angioødem, urtikaria og utslett.
  
  
• Tilfeller av kommuniserende hydrocephalus er observert etter markedsføring.

(SPC til Spinraza 12, 28 og 50 mg injeksjonsvæske, oppløsning,  EU/1/17/1188/001-003, oppdateringsdato: 04.08.2026)

Advarsler og forsiktighetsregler spesifikt for bruk hos barn

• Blodprøver før admininstrering: Laboratorietesting av blodplater og koagulasjon anbefales før administrering hvis klinisk indisert ettersom trombocytopeni  (inkludert akutt, alvorlig trombocytopeni) og koagulasjonsforstyrrelser er sett for andre antisense-oligonukleotider gitt s.c. eller i.v.
• Administrasjon: Sedasjon kan være nødvendig for administrering, avhengig av pasientens kliniske tilstand. Ultralyd (eller andre bildeteknikker) kan vurderes for å veilede intratekal administrering, spesielt hos yngre pasienter og pasienter med skoliose.
• Risiko for bivirkninger relatert til spinalpunksjonsprosedyren: F.eks. hodepine, ryggsmerter, oppkast og infeksjoner som meningitt.
• Akkumulering av cerebrospinal væske:  under behandlingen kan symptomer på (kommuniserende) hydrocephalus oppstå, som persisterende oppkast eller hodepine, uventet endring i grad av våkenhet (sløvhet, hyppigere soving, redusert årvåkenhet). Informer pasienten om å kontakte lege snarest ved slike symptomer. Økt trykk fra cerebrosoinalvæske og infeksjon må utelukkes før diagnostisering av hydrocephalus. Vurder behovet for en ventrikuloperitoneal shunt (VPS). Nytte og risiko ved behandling med nusinersen hos pasienter med VPS er per i dag ikke kjent, og disse pasientene må derfor monitoreres tett hvis man bestemmer seg for å fortsette behandlingen.
• Pasienter med uttalt hypotoni og respirasjonssvikt ved fødselen: Behandling med nusinersen er ikke undersøkt hos denne pasientgruppen. På grunn av den alvorlige mangelen på SMN (survival motor neuron)-protein vil ikke disse nødvendigvis ha klinisk signifikant nytte av behandlingen.
• Nyretoksisitet: er sett for andre antisense-oligonukleotider gitt s.c. eller i.v. Hvis klinisk indisert anbefales måling av proteiner i urin (fortrinnsvis fra første morgenurin). Ved vedvarende forhøyet protein i urin bør ytterligere utredning vurderes.

Generelle advarsler og forsiktighetsregler

• Spinalpunksjonsprosedyre: Det er en risiko for at det oppstår bivirkninger som del av spinalpunksjonsprosedyren (f.eks. araknoiditt, hodepine, ryggsmerter, oppkast, se pkt. 4.8). Mulige problemer med denne administrasjonsveien kan ses hos svært unge pasienter og de med skoliose. Bruk av ultralyd eller andre bildeteknikker til hjelp ved intratekal administrering av Spinraza kan vurderes ut fra legens skjønn. Ved mistanke om araknoiditt bør det utføres en MR-undersøkelse for å bekrefte araknoiditt og
  omfanget av inflammasjonen. Ved påvist araknoiditt skal injeksjonsstedet ikke brukes før lokal inflammasjon er utelukket.
• Trombocytopeni og koagulasjonsforstyrrelser: Koagulasjonsforstyrrelser og trombocytopeni, inkludert akutt alvorlig trombocytopeni, er observert etter administrering av andre subkutant eller intravenøst administrerte antisense-oligonukleotider. Hvis
  klinisk indisert anbefales laboratorietesting av blodplater og koagulasjon før administrering av Spinraza. 
• Nyretoksisitet: Nyretoksisitet er observert etter administrering av andre subkutant eller intravenøst administrerte antisense-oligonukleotider. Hvis klinisk indisert anbefales måling av proteiner i urin (fortrinnsvis ved bruk av prøve fra første morgenurin). Ved vedvarende forhøyet protein i urin bør ytterligere utredning vurderes.
• Hydrocephalus: Det er rapportert kommuniserende hydrocephalus som ikke er relatert til meningitt eller blødning hos pasienter som har fått behandling med nusinersen 12 mg etter markedsføring. Noen pasienter fikk implantert en ventrikuloperitoneal shunt. Hydrocephalus skal vurderes som en mulig årsak hos pasienter med nedsatt bevissthet. Nytte og risiko ved behandling med nusinersen hos pasienter med en ventrikuloperitoneal shunt er per i dag ikke kjent, og fortsatt behandling må vurderes nøye.

(SPC til Spinraza 12, 28 og 50 mg injeksjonsvæske, oppløsning,  EU/1/17/1188/001-003, oppdateringsdato: 04.08.2026)

Interaksjoner

Referanser

1. Biogen Netherlands B.V., SmPC Spinraza 12 mg solution for injection (EU/1/17/1188/001) 22-02-2021, www.geneesmiddeleninformatiebank.nl

Oppdateringer

• 12 august 2026 13:54: Angitt dosering for lav og høydose regime