Informasjon til barn og foreldre
Doseringer
Nedsatt nyrefunksjon

Administrasjon
Bivirkninger
Kontraindikasjoner
Advarsler og forsiktighetsregler

Interaksjoner
Egenskaper (PK/PD)

Regulatorisk status
Tilgjengelige preparater
Legemidler i samme ATC-gruppe
Referanser
Oppdateringer

Merkaptamin oral

Generisk navn
Merkaptamin oral
Handelsnavn
Cystagon, Procysbi
ATC-kode
A16AA04

Egenskaper

Merkaptamin (cysteamin) reduserer cystinakkumulering i enkelte celler (for eksempel leukocytter, muskel- og leverceller) hos pasienter med nefropatisk cystinose og forsinker utviklingen av nyresvikt når behandlingen påbegynnes på et tidlig stadium. Cysteamin reagerer med cystin og danner det sammensatte disulfid av cysteamin og cystein, samt cystein. Det sammensatte disulfid føres så ut av lysosomene ved hjelp av et intakt lysintransportsystem. Reduksjonen i leukocyttcystinnivået korrelerer med cysteaminkonsentrasjonen i plasma i løpet av de seks påfølgende timer etter merkaptamin/cysteamin-administrasjon. Leukocyttcystinnivået når minimum (gjennomsnittsverdi (± SD): 1,8 ± 0,8 timer) litt senere enn makskonsentrasjonen av cysteamin i plasma (gjennomsnittsverdi (± SD): 1,4 ± 0,4 timer) og går tilbake til baseline nivået når cysteamin-konsentrasjonen i plasma avtar 6 timer etter dosering.
(Kilde: SPC til Cystagon 50 og 150 mg harde kapsler, EU/1/97/039/001 og 002 og 003/NO, oppdateringsdato: 05.11.2021 (50 mg) 18.04.2024 (150 mg)).

Farmakokinetiske data spesifikke for barn

Ikke vurdert.

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

On- og off label status på doseringsanbefalinger i KOBLE

  • Nefropatisk cystinose: 
    • Oralt:
      • 1 måned - 12 år: On label 
      • 12-18 år: On label

Preparatomtale Preparatomtale

Preparatomtale

Cystagon 50  og 150 mg harde kapsler:

  • Indikasjoner:
    • Behandling av diagnostisert nefropatisk cystinose.
  • Doseringer:
    • Hos barn opp til 12 års alder bør CYSTAGON doseres på grunnlag av kroppsoverflaten (g/m2/dag). Den anbefalte dosen av CYSTAGON er 1,30 g/m2/dag av fri base fordelt på fire daglige doser.
    • For pasienter over 12 år og med kroppsvekt over 50 kg er den anbefalte dosen av CYSTAGON 2 g/dag, fordelt på fire daglige doser.
      Initiale doser bør være 1/4 til 1/6 av den forventede vedlikeholdsdosen, og økes gradvis i løpet av 4 til 6 uker for å unngå intoleranse. Dosen bør økes så lenge den tolereres og cystinnivået i leukocytter forblir > 1 nmol hemicystin/mg protein. Maksimumsdosen av CYSTAGON som er benyttet i kliniske utprøvninger er 1,95 g/m2/dag.
      Bruk av høyere doser enn 1,95 g/m2/dag, anbefales ikke.

(SPC til Cystagon 50 og 150 mg harde kapsler, EU/1/97/039/001 og 002 og 003/NO, oppdateringsdato: 05.11.2021 (50 mg) 18.04.2024 (150 mg)).

Procysbi 25 og 75 mg enterokapsler:

  • Indikasjoner:
    • PROCYSBI er indisert for behandling av påvist nefropatisk cystinose. Cysteamin reduserer cystin-akkumulering i enkelte celler (f.eks. leukocytter, muskel- og leverceller) hos pasienter med
      nefropatisk cystinose og forsinker utviklingen av nyresvikt når behandlingen påbegynnes på et tidlig stadium.
  • Dosering:
    Leukocyttcystinkonsentrasjonen kan for eksempel måles ved hjelp av en rekke forskjellige teknikker,
    for eksempel spesifikke leukocytanalysemetoder (f.eks. granulocyttanalyse) eller den blandede
    leukocyttanalysen med hver analyse som har forskjellige målverdier. Helsepersonell bør henvise til de analysespesifikke behandlingsmålene som leveres av individuelle testinglaboratorier når de tar
    avgjørelser vedrørende diagnose og PROCYSBI-dosering for cystinosepasienter. Som eksempel så er
    målet med behandlingen å holde leukocyttcystinnivået under 1 nmol hemicystin/mg protein (når det måles ved bruk av den blandede leukocyttanalysen) 30 min etter dosering. For pasienter som trenger en stabil dose av PROCYSBI, og som ikke har lett tilgang til en tilfredsstillende måling av leukocytt-cystinnivået, er formålet med behandlingen å opprettholde en plasmacysteamin-konsentrasjon på
    >0,1 mg /l, 30 min etter dosering.
    Målingstid: PROCYSBI skal administreres hver 12. time. Bestemmelsen av leukocyttcystinnivået
    og/eller plasmacysteamin må innhentes 12,5 timer etter kveldsdose dagen før, og derfor 30 minutter
    etter den påfølgende morgendosen blir gitt.
    • Pasienter som skifter fra harde kapsler med cysteaminbitartrat med umiddelbar frisetting:
      Pasienter med cystinose som tar cysteaminbitartrat med umiddelbar frisetting kan gå over til en total daglig dose med PROCYSBI som tilsvarer den tidligere totale daglige dosen med cysteaminbitartrat med umiddelbar frisetting. Total daglig dose skal deles på to og administreres hver 12. time. Maksimal anbefalt dose av cysteamin er 1,95 g/m2 /dag. Bruk av høyere doser enn 1,95 g/m2/dag anbefales ikke (se pkt. 4.4).
      Pasienter som går over fra cysteaminbitartrat med umiddelbar frisetting til PROCYSBI skal få leukocyttcystinnivået målt i to uker, og deretter hver 3. måned for å vurdere optimal dose som
      beskrevet ovenfor.
    • Nylig diagnostiserte voksne pasienter: Nydiagnostiserte voksne pasienter bør starte med 1/6 til 1/4 av måldosen for vedlikehold av PROCYSBI. Måldosen for vedlikehold er 1,3 g/m2/dag, fordelt på to doser, gitt hver 12. time (se under tabell 1). Dosen bør økes dersom det er tilstrekkelig toleranse og leukocyttcystinnivået forblir >1 nmol hemicystin/mg protein (når det måles ved bruk av den blandede leukocyttanalysen). Maksimal anbefalt dose av cysteamin er 1,95 g/m2/dag. Bruk av høyere doser enn 1,95 g/m2 /dag anbefales ikke (se pkt. 4.4).
      Målverdiene som er angitt i preparatomtalen, er innhentet ved å bruke den blandede leukocytt-analysen. Det gjøres oppmerksom på at behandlingsmål for cystinmangel er analysespesifikke og forskjellige analyser har forskjellige behandlingsmål. Helsepersonell bør henvise til de analyse-spesifikke behandlingsmålene som leveres av individuelle testinglaboratorier.
    • Nylig diagnostisert pediatrisk populasjon: Måldosen for vedlikehold på 1,3 gram/m2/dag kan tilnærmes i henhold til følgende tabell, som tar overflateområde samt vekt i betraktning.
    • Tabell 1: Anbefalt dose: Vekt i kilo: Anbefalt dose i mg- hver 12. time*
      • 0–5: 200
      • 5–10: 300
      • 11–15: 400
      • 16–20: 500
      • 21–25: 600
      • 26–30: 700
      • 31–40: 800
      • 41–50: 900
      • >50: 1000
        *Høyere dose kan være nødvendig for å oppnå målkonsentrasjonen for
        leukocyttcystin. Bruk av høyere doser enn 1,95 g/m2/dag anbefales ikke.

(SPC til Procysbi 25 og 75 mg enterokapsler, EU/1/13/861/001 og 002, oppdateringsdato: 26.05.2023).

Tilgjengelige preparater

Preparatene er automatisk importert fra Legemiddelverkets FEST-database, på grunnlag av lik ATC-kode.
Det er ikke tatt hensyn til hvorvidt KOBLE angir dosering for alle legemiddelformer eller om de ulike preparatene er egnet for ulike aldersgrupper (mtp. f.eks. hjelpestoffer).
Cystagon kaps 150 mg
Cystagon kaps 50 mg
Procysbi enterokaps 25 mg
Procysbi enterokaps 75 mg

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Knusing og deling av tabletter, og åpning av kapsler.
Retningslinjen skal leses før bruk av Knuse- og delelisten

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Håndtering av parenterale legemidler.
Det anbefales å lese bakgrunnsinformasjonen før bruk av blandekort.

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Annen praktisk informasjon

  • Cystagon kapsler:
    • Åpning av kapsel: Til barn som risikerer å sette kapselen fast i halsen, omkring 6 år og yngre, bør kapslene åpnes og innholdet strøs over mat.
    • Administrasjon sammen med mat og drikke: Erfaring tilsier at mat som for eksempel melk, poteter og andre stivelsesrike stoffer synes å være passende til å blande pulveret i. Sure drikker som f.eks. appelsinjuice bør helst unngås fordi pulveret ikke løses bra og kan felle ut
      (Kilde: SPC til Cystagon, EU/1/97/039/003-004/NO, sist oppdatert: 25/07/2024).
  • Procysbi enterokapsler:
    • Åpning av kapsel: Dette legemidlet kan gis ved å svelge kapslene hele eller ved at innholdet i kapselen (gastroresistente perler) strøs over mat eller gis gjennom en magesone. Kapslene eller kapselinnholdet skal ikke knuses eller tygges. Hos pediatriske pasienter der det er risiko for å sette i halsen, ca. 6 år og under, skal de harde kapslene åpnes og innholdet strøs over mat eller i væske.
    • Administrasjon sammen med mat og drikke: Cysteaminbitartrat kan gis med en syreholdig fruktjuice eller vann. Cysteaminbitartrat bør ikke gis sammen med mat rik på fett eller proteiner, eller med frossen mat som iskrem. Pasienter bør konsekvent prøve å unngå måltider og meieriprodukter i minst én time før og én time etter dosering. Hvis faste i denne perioden ikke er mulig, er det akseptabelt å spise bare en liten mengde (∼ 100 gram) mat (fortrinnsvis karbohydrater) i timen før og etter administrasjon. Det er viktig å dosere Procysbi i forhold til matinntak på en konsekvent og reproduserbar måte over tid
      (Kilde: SPC til Procysbi, EU/1/13/861/001-002, sist oppdatert: 26/05/2023).

 

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Doseringer

Nefropatisk cystinose
  • Oralt
    • 1 måned til 12 år
      [3]
      • Startdose: 0,2 - 0,3 g/m²/døgn fordelt på 4 doser. Ved bruk av enterokapsel: Fordel døgndosen på 2 doser.
      • Vedlikeholdsdose: Øk startdosen ukentlig, avhengig av toleranse og cystininnholdet i leykocyttene (>1 nmol hemicystin/mg protein) opptil 1,3 g/m²/døgn fordelt på 4 doser. Maks: 1,95 g/m²/døgn. Ved bruk av enterokapsel: Fordel døgndosen på 2 doser.

      • Behandling av eller i samråd med en pediatrisk spesialist (metabolske sykdommer) med erfaring i bruk av merkaptamin for denne indikasjonen.
        On-label

    • 12 år til 18 år
      [3]
      • Startdose: 0,3 - 0,5 g/døgn fordelt på 4 doser. Ved bruk av enterokapsel: Fordel døgndosen på 2 doser.
      • Vedlikeholdsdose: Øk startdosen ukentlig, avhengig av toleranse og cystininnholdet i leykocyttene (>1 nmol hemicystin/mg protein) opptil 2 g/døgn fordelt på 4 doser. Maks: 1,95 g/m²/døgn. Ved bruk av enterokapsel: Fordel døgndosen på 2 doser.

      • Behandling av eller i samråd med en pediatrisk spesialist (metabolske sykdommer) med erfaring i bruk av merkaptamin for denne indikasjonen.
        On-label

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Nedsatt nyrefunksjon hos barn > 3 måneder

For informasjon om korrekt tolkning av denne informasjonen, se her.

GFR ≥10 ml/min/1,73 m2: Dosejustering er ikke nødvendig.

GFR <10 ml/min/1,73 m2: Ingen generelle anbefalinger kan gis.

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Bivirkninger spesifikke for barn

  •  Ehlers-Danlos-lignende syndrom og vaskulære forstyrrelser på albuene : Tilfeller av Ehlers-Danlos-lignende syndrom og vaskulære forstyrrelser på albuene er rapportert hos barn kronisk behandlet med høye doser av forskjellige formuleringer av merkaptamin/cysteamin (cysteamin klorhydrat eller cysteamin eller cysteamin bitartrat) som regel over den maksimale dosen 1,95 g/m2/døgn. Disse hudlesjonene var assosiert med vaskulær proliferasjon, hudstria og lesjoner i benvevet. I de tilfellene hvor histopatologisk undersøkelse av huden ble utført, indikerte resultatene angioendoteliomatose.

Generelle bivirkninger

Generelle bivirkninger:

  • Svært vanlige (> 10 %): Oppkast, kvalme, diaré, anoreksi, sløvhet og feber.
  • Vanlige (1-10 %): Hodepine, encefalopati, magesmerter, dårlig ånde, dyspepsi, gastroenteritt, unormal hudlukt, utslett, asteni, unormal leverfunksjonstest.
  • Mindre vanlige (0,1-1 %): Leukopeni, søvnighet, kramper, gastrointestinale sår, misfarging av hår, strekkmerker, skjør hud (molluskoid pseudotumor på albuene), unormal ledd utstrekning (hyperekstensjon av ledd), smerte i bena, genu valgum, osteopeni, kompresjonsfrakturer, skoliose, anafylaktisk reaksjon, nervøsitet, hallusinasjoner, nefrotisk syndrom. 

(SPC til Cystagon 50 og 150 mg harde kapsler, EU/1/97/039/001 og 002 og 003/NO, oppdateringsdato: 05.11.2021 (50 mg) 18.04.2024 (150 mg)).

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Generelle kontraindikasjoner

Informasjon dessverre ikke tilgjengelig i KOBLE. Se aktuell monografi på kinderformularium.nl (benytt Google translate).

Advarsler og forsiktighetsregler spesifikt for bruk hos barn

  • Overvåk huden regelmessig og vurder røntgenundersøkelser av benvev etter behov: Tilfeller av Ehlers-Danlos-lignende syndrom og vaskulære forstyrrelser på albuene er blitt rapportert hos barn behandlet med høye doser av forskjellige formuleringer av cysteamin (cysteamin klorhydrat eller cysteamin eller cysteamin bitartrat) som regel over den maksimale dosen 1,95 g/m2/dag. Disse hudlesjonene var assosiert med vaskulær proliferasjon, hudstria og lesjoner i benvevet. Det anbefales derfor å overvåke huden regelmessig og å vurdere røntgenundersøkelser av benvev etter behov. Hvis lignende hud- eller benforandringer oppstår, anbefales dosereduksjon.

(SPC til Cystagon 50 og 150 mg harde kapsler, EU/1/97/039/001 og 002 og 003/NO, oppdateringsdato: 05.11.2021 (50 mg) 18.04.2024 (150 mg)).

Generelle advarsler og forsiktighetsregler

Informasjon dessverre ikke tilgjengelig i KOBLE. Se aktuell monografi på kinderformularium.nl (benytt Google translate).

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Interaksjoner

https://www.legemiddelsok.no/sider/Interaksjoner.aspx

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Aminosyrer og derivater
A16AA06
A16AA05

Levokarnitin

Biocarn, Carnicor, Carnitene, Carnitene cd pharma, Carnitene nordic prime, Carnitor, L-Carn, L-Carnipure megamax, L-Carnitin gph, L-Carnitine now, Levokarnitin SA
A16AA01
Enzymer
A16AB03
A16AB04
A16AB07
A16AB13
A16AB08
A16AB09
A16AB05
A16AB10
Andre fordøyelses- og stoffskiftepreparater
A16AX09

Miglustat

Miglustat Bluefish, Miglustat GenOrph, Zavesca
A16AX06
A16AX
A16AX03

Nitisinon

Nitisinone Dipharma, Orfadin
A16AX04

Sapropterin

Kuvan, Sapropterin Dipharma, Sapropterin Teva
A16AX07
A16AX05
A16AX08

Trientin

Cufence, Cuprior, Trientin tillomed, Trientine Tillomed
A16AX12

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Referanser

  1. Rademaker C.M.A. et al, Geneesmiddelen-Formularium voor Kinderen, 2007
  2. Blau, Hoffmann, Leonard and Clarke, Physicians guide to the treatment and follow-up of metabolic diseases., Springer, 2006
  3. Recordati Rare Diseases, SPC Cystagon (EU/1/97/039/001) Rev 19, 25-07-2024, www.ema.europa.eu

To legemidler har ikke blitt valgt enda.
Trykk på ‘legemidler’ og deretter på for å legge til et legemiddel i denne kolonnen.

Oppdateringer

  • 23 oktober 2024 14:11: Fjernet "Blau" som referanse for dosering
  • 10 september 2024 08:48: Lagt til maksdose i aldersgruppen 12-18 år basert på SPC.
  • 04 april 2024 10:01: Oppdatert informasjon basert på preparatomtale til Cystagon

Oppdateringer