Betain

Generisk navn
Betain
Handelsnavn
Cystadane
ATC-kode
A16AA06
Doseringer
Nedsatt nyrefunksjon

Administrasjon
Bivirkninger
Kontraindikasjoner
Advarsler og forsiktighetsregler

Overdose

Interaksjoner
Egenskaper (PK/PD)

Regulatorisk status
Tilgjengelige preparater
Legemidler i samme ATC-gruppe
Referanser
Oppdateringer

Egenskaper

Egenskaper: Betain, vannfritt er et aminosyrederivat som reduserer plasmanivået av homocystein ved 3 forskjellige typer homocystinuri, henholdsvis CBS-mangel, MTHFR-mangel og cbl-defekt. Fungerer som metylgruppe-donor ved remetylering av homocystein til metionin. Plasmanivået av homocystein kan reduseres til 20-30% av utgangsnivå.

Farmakokinetikk: Absolutt biotilgjengelighet er ukjent, men med lav eliminasjonshastighet og lav renal clearance (5% av total clearance) er biotilgjengeligheten antatt å være 100%.
Ved overvåkning av plasmanivåene av homocystein er det vist at virkningen av betain, vannfritt kommer etter flere dager og at en steady-state oppnås etter en måned.
Vd: 1,3 liter​/​kg (ved antatt 100% biotilgjengelighet).
t1/2 = 14 timer (ved antatt 100% biotilgjengelighet)
Total clearance 84 ml/time​/​kg.

SPC Cystadane (EU/1/06/379/001, siste oppdatering 12/12/2024)

Farmakokinetiske data spesifikke for barn

Ikke vurdert.

On- og off label status på doseringsanbefalinger i KOBLE

  • Forstyrrelser i homocysteinmetabolismen
    • Oralt:
      • 0 år til 18 år: On label (SPC Cystadane, 1 g pulver, MT-nr. EU/1/06/379/001. Oppdateringsdato 12.12.2024).

Tilgjengelige preparater

Preparatene er automatisk importert fra Legemiddelverkets FEST-database, på grunnlag av lik ATC-kode.
Det er ikke tatt hensyn til hvorvidt KOBLE angir dosering for alle legemiddelformer eller om de ulike preparatene er egnet for ulike aldersgrupper (mtp. f.eks. hjelpestoffer).
Cystadane pulv 1 g

Knusing og deling av tabletter, og åpning av kapsler.
Retningslinjen skal leses før bruk av Knuse- og delelisten

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Håndtering av parenterale legemidler.
Det anbefales å lese bakgrunnsinformasjonen før bruk av blandekort.

Ingen informasjon er tilgjengelig.

Annen praktisk informasjon

Tilberedning av Cystadane pulver: Flasken bør ristes forsiktig før åpning. Det anbefales at 1 toppet måleskje tas ut fra flasken og at en plan overflate dras over toppen av skjeen. Dette gir følgende betaindoser: Liten måleskje 100 mg, mellomste måleskje 150 mg og stor måleskje 1 g. Pulveret bør blandes med vann, juice, melk, næringstilskudd eller mat til fullstendig oppløsning og inntas deretter umiddelbart oralt.

Doseringer

Forstyrrelser i homocysteinmetabolismen
  • Oralt
    • 0 år til 18 år
      [2]
      • 100 - 200 mg/kg/døgn fordelt på 2 doser.

        Dosen titreres individuelt basert på plasma­nivåene av homocystein og metionin On-label

        • Barn < 10 år: Den homocysteinreduserende effekten blir ikke bedre av å øke døgndosen over 150 mg/kg/døgn, eller ved å øke doseringsfrekvensen til mer enn 2 daglig. 
        • Behandling må utføres av, eller etter konsultasjon med, en pediatrisk spesialist (metabolske sykdommer) som har erfaring med bruk av betain for denne indikasjonen.

         

Nedsatt nyrefunksjon hos barn > 3 måneder

For informasjon om korrekt tolkning av denne informasjonen, se her.

Det finnes ingen tilgjengelig informasjon om dosejustering ved nedsatt nyrefunksjon.

Generelle bivirkninger

De mest vanlige rapporterte bivirkningene er økt metionin i blodet. Fullstendig rekonvalesens ble sett etter seponering av behandlingen.
Generelle bivirkninger relatert til behandling med betain, vannfritt er ikke alvorlige og hovedsakelig relatert til det gastrointestinale systemet. Symptomer som diaré, glossitt, kvalme, magebesvær, oppkast og tannlidelser kan forekomme mindre vanlig.

SPC Cystadane (EU/1/06/379/001 , siste oppdateringsdato 12/12/2024)

Generelle kontraindikasjoner

Fra preparatomtalen: Ingen oppgitte.
(Cystadane 1 g pulver, EU/1/06/379/001, sist oppdatert 12.12.2024)

Generelle advarsler og forsiktighetsregler

Advarsler: Mindre vanlige tilfeller av alvorlig cerebralt ødem assosiert med hypermetioninemi ble rapportert ved behandling med vannfri betain hos pasienter med CBS-mangel. Dersom symptomer på cerebralt ødem oppstår, slik som hodepine om morgenen med oppkast og/eller synsforstyrrelser, bør plasmanivået av metionin og overholdelse av diett undersøkes og behandling med Cystadane midlertidig avbrytes. Dersom symptomer på cerebralt ødem gjenoppstår etter reintroduksjon av behandling så bør behandling med betain, vannfritt seponeres på ubestemt tid.

Monitorering: Plasmakonsentrasjonene av metionin bør være under 1000 mikromol/L. Det anbefales å måle metioninnivået i plasma ved start av behandling og deretter én gang i året eller to ganger i året. Hvis metionin øker i særlig grad over den første sikkerhetsterskelen på 700 mikromol/l, bør pasienten monitoreres oftere, og overholdelse av diett undersøkes. For å redusere metioninnivåer bør diettendringer i tillegg til dosereduksjon av Cystadane eller midlertidig opphold i Cystadane-behandlingen vurderes.

SPC Cystadane (EU/1/06/379/001 , siste oppdateriongsdato 12/12/2024)

Andre fordøyelses- og stoffskiftepreparater

Utvalg av legemidler med samme ATC-kode (ned til fjerde nivå). Indikasjoner/ bruksområder er ikke nødvendigvis like, og oversikten kan derfor IKKE anses som en bytteliste.

Aminosyrer og derivater

Kargluminsyre

Carbaglu, Kargluminsyre Waymade, Ucedane
A16AA05

Levokarnitin

Acetyl-l-Carnitine pure encaps, Biocarn, Carnicor, Carnitene, Carnitene cd pharma, Carnitene nordic prime, Carnitor, L-Carn, L-Carnipure megamax, L-Carnitin gph, L-Carnitine now, Levocarnitine ani mikst, Levokarnitin SA
A16AA01
A16AA04
Enzymer
A16AB03
A16AB04
A16AB07
A16AB13
A16AB08
A16AB09
A16AB05
A16AB10
Andre fordøyelses- og stoffskiftemidler
A16AX09

Miglustat

Miglustat Bluefish, Miglustat GenOrph, Opfolda, Zavesca
A16AX06
A16AX
A16AX03

Nitisinon

Nitisinone Dipharma, Orfadin
A16AX04

Sapropterin

Sapropterin Dipharma, Sapropterin Teva
A16AX07
A16AX05
A16AX08

Referanser

  1. Rademaker C.M.A. et al, Geneesmiddelen-Formularium voor Kinderen, 2007
  2. Recordati Rare Diseases,, SPC Cystadane ( EU/1/06/379/001) Rev 15; 12-12-2024, , www.ema.europa.eu

Oppdateringer

Konsentrasjonsmåling


Overdose

Ved mistanke om forgiftning vurder å ta kontakt med Giftinformasjonen (22 59 13 00, døgnåpent).
Informasjon fra Giftinformasjonen i Norsk Legemiddelhåndbok per 11.03.25 (Oppdatert: 12.10.2023):

Betain:
Toksisitet: Begrenset erfaring med overdoser.
Klinikk: Forsterkning av rapporterte bivirkninger.
Behandling: Ventrikkeltømming hvis indisert. Symptomatisk behandling